注册类抗肿瘤药物临床试验延伸给药共识（2019 版）核心解读
本共识由中国抗癌协会肿瘤临床试验稽查协作组（CACA‑CTAG） 制定，2020 年发表于《中国新药杂志》，核心目标是规范注册类抗肿瘤药临床试验结束后的延伸给药，保护受试者权益、保障合规与安全。
一、核心定义与适用范围
1. 延伸给药定义
注册类抗肿瘤药临床试验达到终点 / 关闭后，对仍从试验药物获益的受试者，继续免费提供试验药物的合规治疗安排。
2. 适用条件（必须同时满足）
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已获伦理委员会批准
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受试者获益＞风险（研究者评估）
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受试者自愿同意并签署知情同意
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受试者在试验结束 / 中期总结时仍处于获益状态
3. 获益判定标准
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按肿瘤评估标准未进展、疾病控制
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虽进展但研究者判断继续用药获益＞风险（无显著进展、无不可耐受 / 不可逆安全风险）
二、延伸给药 4 种合规方式（按推荐优先级）
1. 保留原试验（首选）
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方案已预设终点后继续给药，不关闭研究
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无需重新立项，成本低、周期短
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缺点：中心关闭延迟、数据管理周期长
2. 修订原方案
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不关闭中心，修订方案并重新伦理批准
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获益受试者按修订方案用药至无获益 / 进展 / 自愿停药
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适用：单中心 / 少中心，管理成本可控
3. 开展研究者发起试验（IIT）
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适用于已上市药物
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成本低、周期短，需伦理批准
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依托原研究数据，简化流程
4. 启动独立延伸临床研究（最常用）
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可关闭原中心，将多项目获益受试者统一转入新延伸研究
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适用：未上市药物、多中心项目
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缺点：成本高、周期长，需重新立项、遗传办审批、临床试验通知书（如适用）
三、延伸临床研究核心规范（第 4 种方式）
1. 核心目的
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伦理层面：保障获益受试者持续用药
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科学层面：收集长期安全性数据
2. 入排与实施
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入排：简化标准，以 “仍获益” 为核心，不额外增加限制
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治疗：沿用主研究方案（药物、剂量、用法、联合方案一致）
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时限：持续至无获益 / 进展 / 自愿退出 / 失访 / 申办方终止（以先发生为准）
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访视：参考临床常规，简化检查；鼓励免费检查 + 交通补助
3. 安全与保险
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全程收集AE/SAE/SUSAR，按 GCP 上报处理
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明确避孕要求，监测妊娠事件
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申办方购买临床试验保险，承担相关损害的诊疗与补偿
四、伦理审查要点（核心合规保障）
1. 审查核心
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获益‑风险评估：优先保障受试者获益，充分告知未上市药的长期安全不确定性
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方案审查：未上市药必须在临床试验框架内，需方案 / 修正案
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知情同意：明确给药期限、免费药物 / 检查、交通补助、损害赔偿
2. 审查方式
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鼓励简易审查（新立项 / 方案修订）
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多中心：组长单位伦理批件，参与单位认可或简易审查
五、机构支持与关键禁忌
1. 机构支持措施
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注册资料正常盖章（分中心小结 / 总结报告）
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立项、协议签署快速通道，可免机构质控核查
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药物按GCP 规范管理
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酌情减免费用，配备专职研究人员
2. 绝对禁忌（严禁）
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禁止直接赠药：关闭研究后无新研究直接赠药不合规，无安全保障与数据收集
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禁止空窗期：原研究关闭前必须启动延伸给药，避免受试者断药
六、研究者核心职责
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严格遵循GCP 与方案
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客观评估获益 / 风险，及时调整用药
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规范记录数据、报告不良事件
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妥善管理试验药物与资料
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保障受试者知情与权益
七、核心要点速记
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合规前提：伦理批准、获益＞风险、受试者自愿
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方式优选：保留原试验→修订方案→IIT→独立延伸研究
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伦理底线：充分知情、免费药物 / 检查、保险覆盖、禁止直接赠药
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实施原则：沿用主方案、简化流程、全程安全监测、无空窗期
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责任主体：申办方供药 + 保险，研究者评估 + 管理，机构合规支持