《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2020 年版）》是国家卫生健康委于 2020 年 12 月 29 日发布（国卫办医函〔2020〕1047 号）的权威临床用药规范，旨在规范小分子靶向药与大分子单克隆抗体类新型抗肿瘤药物的临床应用，保障用药安全与合理新疆维吾尔自治区卫生健康委员会。
一、核心定位与基本框架
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发布主体：国家卫生健康委合理用药专家委员会制定新疆维吾尔自治区卫生健康委员会。
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适用范围：覆盖24 个瘤种、115 种新型抗肿瘤药物（含靶向、免疫治疗药物）。
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结构：分为第一部分（临床应用基本原则）与第二部分（各系统肿瘤用药指导）。
二、第一部分：临床应用六大基本原则
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病理组织学确诊后方可使用
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必须经组织 / 细胞学病理或特殊分子病理确诊恶性肿瘤，方可用药；单纯临床 / 影像诊断无用药指征。
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例外：胰腺癌等难以获取病理者，参照国家相关指南执行。
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靶点检测后方可使用
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有明确靶点的药物（如 EGFR‑TKI、HER2 单抗、ALK 抑制剂等），必须先做靶点检测，且检测方法需经国家药监局批准。
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禁止无检测盲目用药。
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严格遵循适应证用药
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以药品说明书为法定依据，不得随意超适应证使用。
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有高级别循证证据但说明书未更新时，应向药企反馈并建议申报更新。
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体现患者治疗价值
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兼顾生存获益、生活质量、成本‑效果比，优先选择药物经济学评价更优的方案。
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特殊情况下的药物合理使用
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适用场景：说明书未明确但有高级别循证证据、且无更好治疗手段。
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权限：仅限三级医院授权的高级职称医师使用，需充分知情同意、严格监测与随访。
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证据优先级：国外说明书→国际权威指南→国内国家级指南 / 路径。
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重视药物相关性不良反应
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建立不良反应监测报告制度，纳入医疗质量考核。
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密切随访、及时上报，尤其严重 / 新发不良反应。
三、第二部分：各系统肿瘤用药指导（核心要点）
按瘤种系统分类，对每种药物明确适应证、制剂规格、合理用药要点（含检测要求、剂量、疗程、特殊人群、不良反应管理、禁忌 / 慎用）。
1. 呼吸系统肿瘤（NSCLC 为主）
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EGFR‑TKI：吉非替尼、厄洛替尼、埃克替尼、阿法替尼、达可替尼、奥希替尼、阿美替尼等；必须检测 EGFR 敏感突变，组织检测优先。
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ALK/ROS1 抑制剂：克唑替尼、阿来替尼、塞瑞替尼；必须检测 ALK/ROS1 融合。
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抗血管生成：贝伐珠单抗、重组人血管内皮抑制素、安罗替尼。
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免疫检查点抑制剂：纳武利尤单抗、帕博利珠单抗、度伐利尤单抗、卡瑞利珠单抗、阿替利珠单抗；需关注 PD‑L1 表达、免疫相关不良反应（irAE）。
2. 消化系统肿瘤
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肝癌：索拉非尼、瑞戈非尼、仑伐替尼、卡瑞利珠单抗、阿帕替尼。
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结直肠癌：西妥昔单抗（RAS/BRAF 野生型）、贝伐珠单抗、呋喹替尼。
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胃癌 / 食管癌：曲妥珠单抗（HER2 阳性）、帕博利珠单抗（CPS≥10 食管鳞癌）。
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胃肠间质瘤：伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼（需 C‑Kit/PDGFRA 检测）。
3. 血液肿瘤
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淋巴瘤：利妥昔单抗（CD20 阳性）、维布妥昔单抗（CD30 阳性）、西达本胺、信迪利单抗、卡瑞利珠单抗、替雷利珠单抗。
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白血病 / 骨髓瘤：伊马替尼、达沙替尼、尼洛替尼（CML/Ph+ALL）；伊布替尼、泽布替尼（B 细胞淋巴瘤）；硼替佐米、伊沙佐米、来那度胺（骨髓瘤）。
4. 乳腺癌（HER2 通路为核心）
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曲妥珠单抗：HER2 阳性（IHC3 + 或 FISH+）乳腺癌辅助 / 新辅助 / 转移治疗；必须检测 HER2，监测 LVEF。
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恩美曲妥珠单抗（T‑DM1）：新辅助后未达 pCR 的 HER2 阳性早期乳腺癌辅助治疗；不可与曲妥珠单抗替换。
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帕妥珠单抗：与曲妥珠单抗联合用于高复发风险 HER2 阳性乳腺癌。
5. 泌尿系统肿瘤
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肾癌：索拉非尼、舒尼替尼、阿昔替尼、培唑帕尼、仑伐替尼、依维莫司、帕博利珠单抗、纳武利尤单抗。
四、2020 版主要更新（对比 2019 版）
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新增6 个瘤种：食管癌、骨巨细胞瘤、腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤、其他晚期软组织肉瘤、头颈部鳞状细胞癌。
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新增27 个抗肿瘤新药适应证（含同一药物拓展适应症）。
五、获取与使用提示
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官方下载：国家卫生健康委官网 “医政医管” 栏目新疆维吾尔自治区卫生健康委员会。
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使用原则：以药品说明书为法定依据，结合本原则与最新循证证据；特殊情况超说明书用药需严格履行院内审批与知情同意。
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版本提示：本原则已更新至2021 年版，临床实践建议优先参考最新版