2020 年 ASTCT 指南将 ** 造血细胞移植（HCT）与免疫效应细胞治疗（IECT，以 CAR‑T 为主）** 的适应证按证据强度分为 5 类，并给出成人 / 儿童恶性与非恶性疾病的明确推荐。
一、指南核心分类（ASTCT 2020）
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S（Standard of Care）：证据充分、临床常规推荐
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C（SOC, Clinical Evidence Available）：有效、无大型 RCT、可个体化选择
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R（SOC, Rare Indication）：罕见病、小样本有效、可考虑
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D（Developmental）：临床研究阶段、仅推荐入组试验
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N（Not Generally Recommended）：证据不足、不常规推荐
二、造血细胞移植（HCT）适应证
1. 恶性疾病（成人 + 儿童）
（1）急性髓系白血病（AML）
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Allo‑HCT：
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初治高危 / 中高危、CR1（S）
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复发 / 难治、≥CR2（S）
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治疗相关 AML/MDS（S）
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Auto‑HCT：
（2）急性淋巴细胞白血病（ALL）
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Allo‑HCT：
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高危 B‑ALL、T‑ALL、CR1（S）
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复发 / 难治、≥CR2（S）
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费城染色体阳性（Ph+）ALL（S）
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Auto‑HCT：
（3）慢性粒细胞白血病（CML）
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Allo‑HCT：
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急变期 / 加速期（S）
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TKI 耐药 / 不耐受、慢性期（C）
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Auto‑HCT：N（不推荐）
（4）骨髓增生异常综合征（MDS）
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Allo‑HCT：
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中危‑2 / 高危、IPSS‑R 极高危（S）
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低危伴严重血细胞减少 / 进展（C）
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Auto‑HCT：N
（5）淋巴瘤
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非霍奇金淋巴瘤（NHL）：
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弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）：复发 / 难治、Auto‑HCT（S）；Allo‑HCT（C）
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套细胞淋巴瘤（MCL）：一线后巩固、Auto‑HCT（S）；Allo‑HCT（C）
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滤泡淋巴瘤（FL）：复发 / 难治、Auto‑HCT（C）；Allo‑HCT（C）
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霍奇金淋巴瘤（HL）：
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复发 / 难治、Auto‑HCT（S）；Allo‑HCT（C）
（6）浆细胞疾病
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多发性骨髓瘤（MM）：
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Auto‑HCT：初治敏感、一线巩固（S）；复发 / 难治（C）
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Allo‑HCT：复发 / 难治（C）
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原发性淀粉样变性（AL）：Auto‑HCT（S）
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POEMS 综合征：Auto‑HCT（C）
（7）其他恶性疾病
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骨髓增殖性肿瘤（MPN）：原发性骨髓纤维化（Allo‑HCT，S）
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系统性肥大细胞增多症：侵袭型（Allo‑HCT，R）
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浆细胞白血病：Allo‑HCT（S）、Auto‑HCT（C）
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生殖细胞肿瘤：复发 / 难治（Auto‑HCT，S）
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实体瘤：乳腺癌、肾癌等（N）
2. 非恶性疾病
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重型再生障碍性贫血（SAA）：Allo‑HCT（S）
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遗传性骨髓衰竭：Fanconi 贫血、先天性角化不良（Allo‑HCT，R）
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血红蛋白病：镰状细胞病（Allo‑HCT，S）；重型 β‑地中海贫血（Allo‑HCT，D）
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原发性免疫缺陷：重症联合免疫缺陷（SCID）、Wiskott‑Aldrich 综合征（Allo‑HCT，R）
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噬血细胞综合征：难治性（Allo‑HCT，S）
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自身免疫病：多发性硬化（Auto‑HCT，C）；系统性硬化（Auto‑HCT，S）；类风湿关节炎、SLE（D）
三、免疫效应细胞治疗（IECT，2020 ASTCT）
以FDA 批准的 CAR‑T为核心，仅纳入S级推荐：
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B‑急性淋巴细胞白血病（B‑ALL）
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儿童 / 年轻成人（≤25 岁）：≥2 线复发 / 难治（tisagenlecleucel，S）
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大 B 细胞淋巴瘤（LBCL）
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成人：≥2 线复发 / 难治（tisagenlecleucel、axicabtagene ciloleucel，S）
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其他 CAR‑T（如骨髓瘤 BCMA、T 细胞肿瘤）：D（仅临床试验）
四、2020 ASTCT 关键更新要点
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首次系统纳入CAR‑T适应证
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明确Auto‑HCT在 MM、AL、部分淋巴瘤的S级地位
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Allo‑HCT扩展至系统性肥大细胞增多症、原发性骨髓纤维化等
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非恶性病：镰状细胞病升为S，重型再障维持S
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实体瘤 HCT：多数仍为N或D