这份 2020 年 EBMT 急性白血病工作组（ALWP）的实践建议，核心是：FLT3-ITD AML 患者应优先在首次完全缓解（CR1）行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），并常规予sorafenib维持治疗。以下为完整要点：
一、核心背景
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FLT3-ITD 见于约 25% 成人 AML，高复发、预后差，allo-HSCT 是 CR1 阶段最有效的根治手段。
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建议基于 32 位 EBMT 专家的 Delphi 共识，证据多来自回顾性队列与 Ⅱ 期研究。
二、移植指征（CR1 阶段）
1. 高风险组（必须移植）
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FLT3-ITD 高负荷（等位基因比≥0.5）：无论 NPM1 状态，均推荐 CR1 移植。
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FLT3-ITD 低负荷（<0.5）+ NPM1 野生型：推荐 CR1 移植。
2. 争议组（可个体化）
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FLT3-ITD 低负荷 + NPM1 突变 + MRD 阴性：欧洲多倾向暂不移植、密切监测；NCCN 仍推荐 CR1 移植。
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关键：MRD 状态是决策核心，MRD 阳性者更倾向移植。
3. 其他情况
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复发 / 难治患者：若能达 CR2，可行 allo-HSCT；二次移植仅少数获益。
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老年 / 体弱：可采用减低强度预处理（RIC）。
三、移植实施要点
1. 供者选择
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优先：HLA 全合同胞供者；无匹配供者时，单倍体相合供者是标准替代。
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供者类型（全合 / 单倍体 / 脐血）不影响预后，按 EBMT 通用指南选择。
2. 预处理方案
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无统一方案，清髓性（MAC）与 RIC 均可，按年龄、合并症、疾病状态选择。
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推荐ATG 体内 T 细胞清除：降低慢性 GVHD、改善 LFS/OS/GRFS，不增加复发风险。
3. 移植时机
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诱导达 CR1 后尽快进行，通常 1–2 疗程巩固后。
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移植前必须评估 MRD，MRD 阳性者复发风险显著升高。
四、移植后维持治疗（核心推荐）
1. 适用人群
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所有 CR1 移植患者，除外活动性急性 GVHD。
2. 首选药物与方案
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药物：sorafenib（索拉非尼）（证据最充分，SORMAIN 研究支持）。
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剂量：400 mg / 日，分 2 次口服；MRD 阳性可起始800 mg / 日，耐受后调整。
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启动：造血重建后尽快开始（通常 + 30 天左右）。
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疗程：至少 2 年，依耐受调整。
3. GVHD 管理
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出现需激素治疗的急性 GVHD 时，暂停 sorafenib；GVHD 控制后谨慎重启。
4. 监测
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定期评估 MRD、肝肾功能、甲状腺功能、血压、手足皮肤反应。
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警惕髓外复发与克隆演变。
五、预后与未解决问题
1. 预后因素
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有利：NPM1 突变、ATG 使用、CR1 移植、MRD 阴性。
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不利：高 ITD 负荷、移植前 MRD 阳性、无 NPM1 突变、早期复发。
2. 待明确方向
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FLT3-ITD等位基因比检测标准化（阈值、方法）。
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新一代 FLT3 抑制剂（midostaurin、gilteritinib、quizartinib）在维持中的地位。
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维持治疗与免疫抑制剂撤药、DLI的协同策略。
六、总结
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对FLT3-ITD AML，CR1 allo-HSCT + sorafenib 维持 2 年是 2020 EBMT 的标准推荐。
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低 ITD 负荷 + NPM1 突变 + MRD 阴性者可个体化选择观察或延迟移植，需严密监测。