《儿童心肌病的治疗策略：美国心脏协会的科学声明》解读

儿童心肌病的分期

• A 期（高风险）：有心衰的高风险患儿，但无结构性心脏病或心衰症状。
• B 期（无症状）：有结构性心脏病但从未出现过心衰症状。
• C 期（有症状）：过去或当前出现与结构性心脏病（心肌病）相关的心衰症状。
• D 期（终末期）：需要机械循环支持、连续正性肌力药物输注、心脏移植或临终关怀等特殊治疗策略的难治性终末期疾病。

儿童扩张型心肌病（DCM）的治疗策略

• A 期（表型阴性，有患 DCM 风险患儿）：在儿科人群中，最易识别的 A 期患儿是肌营养不良症，如杜氏肌营养不良症（DMD）。建议 DMD 患儿在青春期前开始血管紧张素转化酶抑制剂（ACEI）治疗，以延缓 DCM 发展，提高生存率。DMD 本身还可通过静脉输注反义寡核苷酸治疗或基因疗法治疗。
• B 期（表型阳性，无症状 DCM 患儿）：识别 B 期患儿主要依赖于对有心肌病家族史的患儿行相关变异基因筛查或对有患 DCM 风险的患儿行定期随访检查。对 B 期的治疗策略主要侧重于防治疾病进展的风险因素，当预计或已确认进展但无临床症状时建议使用 ACEI。

儿童肥厚型心肌病（HCM）的治疗策略

• 一般治疗：对于 HCM 患儿，应限制剧烈运动，以降低猝死风险。
• 药物治疗：目前尚无明确有效的药物可逆转 HCM 的病理改变，但可根据症状选择药物治疗，如 β 受体阻滞剂可用于缓解心悸、胸痛等症状。
• 非药物治疗：对于药物治疗效果不佳或存在高危猝死因素的患儿，可考虑非药物治疗，如植入式心脏复律除颤器（ICD）可用于预防猝死，心脏射频消融术或外科手术可用于减轻流出道梗阻。

其他要点

• 基因检测：鉴于儿童心肌病许多病因与遗传异常有关，声明指出对所有心肌病患儿进行基因检测是谨慎的，且可能具有临床价值，有助于明确病因，制定更精准的治疗方案American Heart Association。
• 多学科协作：儿童心肌病的治疗需要多学科团队的协作，包括儿科心脏病专家、遗传学家、心脏外科医生、护士等，以为患儿提供全面的治疗和管理。