2017 年 10 月,英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)发布了托法替尼治疗中重度类风湿性关节炎指南(TA480),针对应用托法替尼治疗中重度类风湿性关节炎的相关内容提出了指导建议。具体如下nice.org.uk:
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联合甲氨蝶呤治疗的推荐情况:
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对于传统改善病情抗风湿药(DMARDs)联合强化治疗效果不佳的成人活动性类风湿性关节炎患者,若疾病严重(疾病活动评分 DAS28 超过 5.1),且药品公司按照患者准入计划提供折扣价格的托法替尼,推荐托法替尼联合甲氨蝶呤作为治疗选择。
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对于其他 DMARDs(包括至少一种生物 DMARDs)治疗效果不佳或不能使用其他 DMARDs 的成人活动性类风湿性关节炎患者,若疾病严重(DAS28 超过 5.1),且不能使用利妥昔单抗,同时药品公司按照患者准入计划提供折扣价格的托法替尼,也推荐托法替尼联合甲氨蝶呤作为治疗选择。
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单药治疗的推荐情况:对于因禁忌或不耐受而不能服用甲氨蝶呤的患者,若符合上述两种情况中的标准,托法替尼可作为单药治疗方案。
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治疗反应评估与处理:治疗开始 6 个月后,应根据欧洲抗风湿病联盟(EULAR)标准评估治疗反应。只有当有中度反应时,才继续治疗。若在最初 6 个月内有反应,但之后未维持至少中度的 EULAR 反应,则应停止治疗。
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使用 DAS28 评分的注意事项:医疗专业人员在使用 DAS28 评分时,应考虑到任何可能影响患者对 DAS28 评分反应的身体、心理、感官或学习障碍,或沟通困难,并做出适当调整。
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对已接受治疗患者的影响:该指南不影响在其发布前已在英国国家医疗服务体系(NHS)中开始的托法替尼治疗。在指南发布前已接受不符合这些推荐的治疗的患者,可继续按原有的资金安排进行治疗,直至患者和其 NHS 临床医生认为合适时停止。
NICE 做出这些推荐的依据是,临床试验证据表明托法替尼联合传统 DMARDs 在治疗对传统或生物 DMARDs 反应不佳的中重度活动性类风湿性关节炎方面,比单独使用传统 DMARDs 更有效nice.org.uk。同时,临床试验证据还显示,在对传统 DMARDs 反应不佳的患者中,托法替尼联合甲氨蝶呤的有效性不比生物 DMARDs 阿达木单抗联合传统 DMARDs 差nice.org.uk。