英矽智能的 ISM001 - 055 是人工智能药物发现技术在临床试验中取得成功的典型案例1。具体情况如下1：
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药物研发过程：英矽智能利用人工智能平台 Pharma.AI 进行研发。首先，靶点发现引擎 PandaOmics 通过对组织纤维化相关的组学和临床数据集训练，经深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建等，生成潜在靶点列表，再由自然语言处理模型分析大量文本文件，确定 TNIK 为抗纤维化靶点。然后，小分子化合物设计引擎 Chemistry42 根据基于结构的药物设计策略，生成创新分子结构，经多次迭代筛选和优化，得到候选分子 ISM001 - 055。
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临床试验结果：在针对 ISM001 - 055 开展的 IIa 期临床研究中，该研究是一项在中国 21 个临床研究中心招募了 71 名 IPF 患者的随机、双盲、安慰剂对照试验。患者被随机分配接受安慰剂、每日一次 30mg、每日两次 30mg 或每日一次 60mg 持续 12 周的用药观察。结果显示，ISM001 - 055 在所有剂量水平上均表现出良好的安全性，达到了主要研究终点。在次要研究终点即通过用力肺活量（FVC）评测 IPF 患者肺功能改善方面，呈现出剂量依赖性的药效趋势，接受每日一次 60mg 用药的患者，FVC 改善最大，达到了初步疗效验证。
这一案例充分展示了人工智能药物发现技术在加速药物研发进程、降低成本以及提高药物研发成功率方面的巨大潜力。