特殊医学用途配方食品临床试验伦理审查专家共识

发布时间：2026 年 6 月 制定单位：中国营养保健食品协会、中国医师协会伦理委员会、中华医学会肠外肠内营养学分会、国家儿童医学中心、中国疾控中心营养与健康所 归口：中国营养保健食品协会 适用对象：伦理委员会委员、伦理秘书、研究者、申请人（特医食品企业）、监查员；适用范围：注册类 FSMP 临床试验（含婴儿特医、儿科特医、成人代谢 / 消化疾病特医等），不包含普通食品、保健食品临床试验 法规依据：《特殊医学用途配方食品注册管理办法》《特殊医学用途配方食品临床试验质量管理规范（2024）》《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》《赫尔辛基宣言》

核心定位：特医食品属于医学营养干预，受试者均存在疾病或特殊生理状态（大量含婴幼儿、新生儿、重症、老年衰弱等弱势人群），伦理审查不能直接套用药物临床试验伦理标准，需兼顾营养风险、基础疾病、长期喂养安全、弱势群体保护，本共识明确 11 项标准化伦理审查核心要点梅斯医学M...。

一、总则与核心伦理原则

1.1 定义

特殊医学用途配方食品（Food for Special Medical Purpose，FSMP），指为满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定生理阶段人群的特殊营养需求，专门加工配制而成的配方食品；临床试验目的是验证产品在特定疾病 / 生理状态下的营养充足性、安全性、耐受性，并非药物治疗效果。

1.2 四大核心伦理原则

1. 受试者安全优先原则：营养风险、基础疾病恶化风险＞研究获益；一旦营养不耐受、病情进展，必须立即退出并提供标准医疗照护。
2. 弱势群体强化保护原则：婴幼儿、新生儿、认知障碍、重症、老年衰弱受试者为高保护等级。
3. 公平受益原则：受试者免费获得试验 / 对照样品，不得因参加试验增加医疗负担；禁止不当利诱。
4. 科学与伦理并重原则：试验方案必须具备合理科学依据，不能为注册目的设计不必要的高风险营养干预。

二、伦理委员会组成与能力要求

1. 伦理委员会成员必须包含临床营养学、儿科 / 消化 / 重症医学、伦理学、法学、社区代表；单纯药物伦理委员会缺少营养专业能力时，应聘请独立营养学外部顾问。
2. 委员培训：需掌握 FSMP 法规、营养评估、喂养风险、婴幼儿营养代谢特点；区分特医食品与药品、普通配方奶粉的差异。
3. 利益冲突管理：委员、独立顾问若与申请人、产品存在经济、学术利益冲突，必须回避。

三、初始伦理审查 11 项核心审查要点（共识核心章节）

3.1 临床前与前期安全性资料审查

• 审查产品理化、微生物、营养素稳定性、毒理学、动物试验资料；
• 重点评估营养素配比是否符合国标；微量元素、维生素、电解质上限，避免高剂量营养带来代谢损伤；
• 婴儿特医配方，额外审查氨基酸谱、肾负荷、生长发育相关毒理数据。

3.2 试验方案科学性与合理性审查

1. 研究设计：随机对照、自身前后对照、前瞻性队列；不允许设计安慰剂导致受试者营养缺乏；对照组应选用已上市同适应症合规特医产品，除非存在充分伦理理由。
2. 干预周期：匹配疾病营养干预规律；婴幼儿长期喂养试验，必须预设生长发育监测节点。
3. 终点指标：主要终点为营养充足性、耐受性；次要终点包含生长发育、生化指标、不良事件；不得夸大 “治疗” 效果。
4. 终止 / 退出标准（伦理重点）：预设营养不耐受、脱水、电解质紊乱、生长迟缓、基础疾病加重的退出标准；退出后受试者有权继续获得标准营养支持。

3.3 纳入、排除标准审查

1. 纳入：仅限存在对应医学指征，需要医学营养干预人群；不得招募健康人群长期使用特医配方。
2. 排除：严重脏器衰竭、无法耐受肠内营养、严重过敏、预期生存期短、家庭照护依从性无法保障；
3. 婴幼儿试验：严格评估母亲 / 监护人照护能力，避免喂养操作不当带来窒息、营养不良风险。

3.4 风险获益评估（FSMP 伦理最关键环节）

FSMP 风险以营养风险为主：喂养不耐受、呕吐腹泻、电解质紊乱、生长落后、过敏；不同于药物毒性。

1. 风险分级：低风险（短期成人营养补充）；中风险（大龄儿童、慢性消化疾病）；高风险（新生儿、早产婴儿、重度代谢病）；高风险试验需加强审查频次、增加中期跟踪审查。
2. 获益：受试者可免费获得规范医学营养干预、定期临床营养评估；不能宣称产品可以治愈疾病。
3. 伦理判断标准：预期获益必须大于预期风险；风险最小化措施必须落实。

3.5 受试者招募审查

1. 招募广告 / 材料：严禁夸大功效、使用 “治疗、根治” 等医疗术语；不得承诺高额补偿诱导弱势人群。
2. 招募渠道：优先临床门诊、住院患者；禁止社交媒体大范围健康人群招募。
3. 补偿规则：补偿仅覆盖交通、误工、采血等试验相关负担；不得以高额营养费作为招募诱饵，防止胁迫参加。

3.6 知情同意规范审查（弱势群体分层）

1. 一般成人受试者：本人签署知情同意书。
2. 未成年人 / 认知障碍受试者：监护人签署书面知情同意；≥8 周岁儿童，必须获取儿童的知情同意（assent），尊重其意愿，若儿童拒绝，即使监护人同意也不能入组。
3. 新生儿 / 婴儿：监护人知情同意；知情文件必须通俗易懂，说明喂养风险、替代营养方案。
4. 知情同意书禁止条款：不得写入放弃损害赔偿、免除研究者过失责任的条款。
5. 必须向受试者 / 监护人清晰说明：FSMP 是医学营养食品，不是药品；存在其他可选择的标准营养治疗方案。

3.7 试验用样品管理伦理审查

1. 申请人免费提供试验样品与对照样品；样品质量责任由申请人承担国家市场监...。
2. 样品储存、分发、回收全程可追溯；过期、剩余样品规范回收销毁，严禁流入市场。
3. 盲法研究：预设紧急破盲流程；一旦发生严重不良事件，可随时破盲保障救治。

3.8 不良事件与损害补偿机制审查

1. 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）上报流程明确；SAE 发生后 24 小时内上报伦理委员会、监管部门。
2. 损害救治：受试者发生与试验相关损害，申请人承担全部治疗费用；
3. 补偿机制：申请人购买临床试验相关责任险，用于试验相关损害的经济补偿。

3.9 隐私与数据保护审查

1. 受试者个人信息、病历、营养检测数据去标识化；
2. 生物样本采集：单独审查生物样本知情，明确样本使用期限、销毁规则；禁止二次使用。
3. 多中心试验：统一数据安全管理方案。

3.10 研究者资质审查

研究者必须具备临床营养相关能力；儿科 FSMP 试验研究者需具备儿科营养诊疗经验；研究者团队培训记录备查。伦理委员会核查研究者既往研究诚信记录。

3.11 弱势群体专项保护（独立审查模块）

1. 婴儿 / 新生儿：高保护等级；试验干预时长、生长监测频率严格限制；设置独立儿科营养安全监查小组。
2. 重症、老年衰弱：评估照护支持，防止因为参与试验中断原有标准营养支持。
3. 低收入、文化程度低受试者：采用口头告知 + 通俗图文版本知情同意，安排独立见证人。

四、跟踪审查（持续伦理监管）

1. 年度跟踪审查：高风险试验每 6 个月跟踪审查；中低风险每年一次。
2. 修正案审查：试验方案、知情同意、招募材料任何修改，必须提交伦理审查批准后方可实施。
3. SAE / 非预期问题审查：伦理委员会对 SAE 进行根源分析；评估是否需要暂停 / 终止试验。
4. 中期安全性审查：长期喂养试验，设置独立数据与安全监查委员会（DSMB），定期评估营养安全性。
5. 受试者投诉受理机制：伦理委员会公开投诉渠道，独立处理受试者诉求。

五、多中心试验伦理管理要点

1. 采用主审伦理 + 分中心伦理模式；主审伦理完成完整初始审查，分中心进行本地可行性审查。
2. 统一知情同意版本、SAE 上报流程、补偿方案；禁止各中心自行修改知情条款。
3. 定期组织多中心伦理培训，统一风险判断尺度。

六、伦理审查决定类型

1. 同意；
2. 修改后同意；
3. 修改后重审；
4. 不同意；
5. 暂停 / 终止已批准试验。

不予批准典型场景：对照组设计不合理导致营养剥夺；弱势群体保护措施缺失；知情同意存在免责条款；风险大于获益；招募存在利诱；研究者缺乏营养专业能力。

七、常见伦理误区（伦理委员培训重点）

1. ❌误区：FSMP 属于食品，风险很低，伦理审查可以简化。 ✅纠正：受试者均为患病人群，婴儿 / 重症人群存在营养代谢风险，不可等同于普通食品研究。
2. ❌误区：可以使用空白安慰剂，不给基础营养支持。 ✅纠正：对于需要医学营养支持受试者，空白安慰剂会造成营养剥夺，原则上不允许。
3. ❌误区：儿童试验监护人同意即可，不需要征求大龄儿童意见。 ✅纠正：≥8 周岁儿童应当获取其意愿，儿童拒绝则不能入组。
4. ❌误区：试验相关损害，由医保自行承担。 ✅纠正：申请人需承担试验相关损害治疗费用并购买保险。

八、伦理文档归档

伦理审查全套资料归档：审查申请表、方案、知情同意书、招募材料、临床前资料、研究者简历、利益冲突声明、SAE 报告、跟踪审查记录、表决票、审查意见。保存期限：试验结束后不少于 5 年。

九、小结

FSMP 临床试验对象大多为疾病或特殊生理状态人群，大量包含婴幼儿等弱势群体，伦理审查核心是区分营养干预研究与药物临床试验，重点评估营养风险、避免营养剥夺、强化弱势群体保护、落实损害补偿机制；伦理委员会应补充营养学专业力量，做好初始审查、持续跟踪审查，保障受试者权益与安全，同时保证临床试验科学合规。