老年痴呆有救了！全球首个靶向药上市

2019年11月2日，国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药——九期一（甘露特钠，代号：GV-971）的上市申请，“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。

九期一通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域17年无新药上市的空白。这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

关于阿尔茨海默症

阿兹海默症（AD）是最常见的痴呆症，这是一种慢性、进展性神经退行性疾病，随时间推移患者出现渐进性痴呆，直至生活不能自理。当前，全球有5000万AD患者，预计到2050年增至1.52亿。然而，放眼全球，迄今为止能够治疗阿兹海默症的有效药物仍未出现。2018年全球治疗及照料费用已达万亿美元，给患者家庭和社会带来沉重负担。

我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。

在过去112年的时间里，阿尔茨海默病的发病原因还没完全研究清楚，仅有的是基于有限观察基础之上的推测和假设，包括遗传基因，神经递质（乙酰胆碱减少），β-淀粉样蛋白沉淀，微管相关蛋白质（Tau蛋白），病毒，金属，免疫系统紊乱……

蛋糕的吸引力让制药巨头纷纷拼杀战场。然而近年来，数个阿尔茨海默病新药陆续在大型III期研究遭遇失败，引起市场巨震，不免让人沮丧。

历时22年获得成功

GV-971于1997年由中国海洋大学立项研发，历经22年，终获成功。

1997年始，中国海洋大学管华诗院士率领的团队孜孜以求，原创性地提出、发现并证实了971先导物在治疗AD中的价值，并对其开展了药学、药效学、安全性评价等系统的成药性研究工作，于2006年将971候选药物推向临床研究，随后圆满完成一期临床试验，并顺利推向二期临床。

中国海洋大学

之后，中国科学院上海药物所耿美玉研究员率领上海绿谷制药与上海药物所科研人员组成的团队，在971后续的临床研究开发和作用机制研究方面发挥了重要作用、做出了突出贡献。

971作为三家单位联合研制的海洋新药，是各方通力合作、协同创新的结果，是“高校-科研院所-企业”协同攻关、合作共赢的结晶。这对于构建完善我国原创性新药创制工作从发现、研发到上市的协同创新机制，具有较强的示范意义。

GV-971的顺利获批，极大提升了我国原创新药的开发能力，更标志着“蓝色药库”开发的巨大潜力。相信在海洋强国和健康中国战略深入实施的新时代背景下，有越来越多的原创海洋科技成果将迎来迸发式产出，极大造福社会。