(一)治疗
无论何时诊断t-MDS/AML，治疗将是一个非常棘手的问题，尽管新的细胞生长因子和新的化疗药物使用，治疗结果仍不理想，总的来说，t-MDS/AML总体效果和预后较原发性MDS/AML差。Visai等报道根据患者的不同预后来选择治疗方案，可将继发性白血病的预后分为三型：①疗效好组：M3型伴有t(8;21)或inv(16)染色体异常;②疗效中等组：继发于ALL治疗和拓扑异构酶Ⅱ抑制剂;③疗效差组：伴5号或7号染色体异常和继发于MDS者。针对不同的预后，提出治疗方案如下：
①预后好组：采用单纯化疗;
②预后中等组：采用标准剂量/大剂量化疗+造血干细胞移植;
③预后差组：若年龄>65岁，给予支持治疗，年龄<65岁，采用标准剂量/大剂量化疗+支持治疗。
1.支持治疗 大多数患者确诊时一般情况较差，机体抵抗力较弱，免疫功能较低，既往反复的细胞毒性药物治疗使患者的骨髓造血储备能力下降，从而对进一步的化疗或放疗的耐受性明显减低，因此，对于老年患者或有显著合并症的患者，支持治疗就成为主要的治疗方案。
(1)成分输血：成分输血的目的是改善临床症状，贫血患者输注浓缩红细胞使其血红蛋白维持在80g/L以上。但反复输注浓缩红细胞可使体内铁负荷过重，甚至导致继发性血色病的发生，最终因器官功能衰竭死亡。因此，对此类患者应定期测定血清铁，运铁蛋白饱和度和铁蛋白含量。若铁负荷过多，应给予铁螯合剂治疗，加速体内铁的排泄，减轻对心、肝、胰等重要器官的损害。常用去铁胺(Deferomamine)治疗，1.5g/d，每周治疗5天，缓慢皮下注射，直至铁负荷降至正常停用。此外，还可使用铁螯合剂口服。对于血小板持续减少，PLT<20×109/L伴有出血的患者，给予浓缩血小板悬液输注，可有效止血，但长期输注后，易使患者体内产生抗血小板相关抗体，使输注的血小板迅速破坏，引起血小板无效输注。目前，建议输注来自单一供体的血小板浓缩物，因为前者比随机多供体的血小板浓缩物能明显降低同种免疫反应的发生率。
(2)预防感染：感染是继发性白血病患者常见并发症，也是致死的主要原因，因此，预防感染甚为重要。适当给予小剂量免疫球蛋白制剂是必要的，常用静脉免疫球蛋白针剂5～10g/d，用5～10天，尽量减少糖皮质激素的应用，不采用白细胞输注。若发生感染，则按急性白血病的抗感染策略进行治疗。
(3)叶酸：因继发性白血病常常出现巨幼细胞贫血的形态学特征，非叶酸缺乏，补充叶酸是无效的。可用叶酸试验性治疗，以鉴别是否有叶酸缺乏。剂量：10mg/次，3次/d，口服，无明显不良反应。
(4)维生素B6：有人试用大剂量的维生素B6，50～200mg/d，分次口服，结果证明部分患者仅有网织红细胞升高，输血次数减少，但对病态造血无影响。
2.诱导分化剂
(1)维A酸：
①异维A酸(13-顺式维甲酸)：体外研究证明，13cisRA抑制急性早幼粒细胞白血病(APL)患者的白血病细胞增殖，诱导白血病细胞分化。该药在继发性白血病的初期临床治疗中结果令人鼓舞，但随机研究未能取得较好的反应率，认为该药疗效不肯定。剂量：2～4mg/(kg·d)或20～125mg/(m2·d)，疗程1～11个月，通常口服至少3个月以上。不良反应有肝损害(ALT、AST增高，胆红素增高)，口唇干裂，皮肤过度角化，口腔炎，血清三酰甘油增高等。不良反应与剂量有关，剂量在100mg/m2之内可减少不良反应。
②维A酸(全反式维甲酸)：维A酸(ATRA)是一种新的维生素A衍生物，对APL及HL-60细胞系有诱导分化作用，但对绝大多数继发性白血病无效。剂量：20～30mg/d，口服，至少用药3个月，疗程1～9个月。不良反应：口干，唇干，皮肤过度角化，关节酸痛，肌肉痛，ALT增加，胆红素升高，剂量过大可出现维A酸综合征。
(2)维生素D3及其衍生物：通过与细胞内的特异性维生素D3受体(VDR)结合，调节DNA复制和翻译，促进异常细胞分化。用骨化三醇(罗钙全)治疗t-MDS患者，未观察到临床反应。剂量：2μg/d，口服，连用4～20周。