使用 AI 药物研发平台 Pharma.AI 进行药物研发，主要包括以下步骤：
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明确研究目标：确定要研发的药物所针对的疾病或病症，例如肿瘤、心血管疾病、神经系统疾病等。同时，明确药物的研发方向，如开发新的小分子抑制剂、抗体药物、基因治疗药物等。
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靶点发现：利用 Pharma.AI 平台中的靶点发现引擎 PandaOmics，输入与疾病相关的生物医学数据，包括基因表达数据、蛋白质相互作用数据、疾病相关的组学数据等。平台通过机器学习和深度学习算法分析这些数据，挖掘与疾病发生、发展密切相关的关键分子靶点，生成潜在靶点列表。研究人员可与平台互动，根据平台提供的分析结果和信息，结合专业知识，对潜在靶点进行评估和筛选，确定最终的靶点5。
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分子设计：使用分子生成引擎 Chemistry42，根据选定的靶点结构和功能特点，设计具有特定属性的小分子化合物结构。Chemistry42 结合了多种生成化学算法和预训练的奖励模型，能够生成大量的候选化合物。研究人员可以设置化合物的各种属性和要求，如与靶点的结合亲和力、成药性、代谢稳定性等，平台会据此优化生成的化合物结构。生成的化合物经过虚拟筛选和优化后，挑选出与靶点结合能力强、成药性好的化合物进入后续实验阶段5。
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临床前研究：对设计出的候选化合物进行临床前研究，包括体外实验（如细胞实验、酶活性实验等）和体内实验（如动物模型实验），以评估化合物的药效、药代动力学性质、安全性等。将临床前研究的数据反馈给 Pharma.AI 平台，平台通过临床预测和方案优化引擎 inClinico，对数据进行分析和建模，预测候选化合物在临床试验中的疗效和安全性，并优化后续临床试验的设计和方案5。
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临床试验：根据平台优化后的临床试验方案，开展临床试验。在临床试验过程中，持续收集数据并反馈给平台，平台实时监测和分析数据，帮助研究人员及时调整试验策略，提高临床试验的成功率。
在整个药物研发过程中，研究人员需要与 Pharma.AI 平台不断互动，给予平台正向或负向反馈，不断缩小潜在靶点和化合物分子结构筛选范围，优化靶点和化合物选择1。同时，平台基于亚马逊云科技的多种服务，如 Amazon SageMaker 进行机器学习模型的训练和部署，Amazon Bedrock 用于科研论文分析和知识图谱构建，Amazon RDS 解决数据管理问题，Amazon S3 进行大规模云存储，Amazon Elastic Kubernetes Service (EKS) 实现自动管理 Kubernetes 集群基础设施，为药物研发提供强大的技术支持和保障5。