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一些成功利用AI进行药物研发的案例

作者：中华医学网发布时间：2025-04-18 08:14浏览：次

以下是一些成功利用 AI 进行药物研发的案例：

英矽智能（Insilico Medicine）治疗特发性肺纤维化药物3
- 研发过程：利用其 AI 药物研发平台 Pharma.AI，其中 PandaOmics 工具快速识别对疾病疗效起重要作用的靶点，并确定其优先次序，Chemistry42 引擎利用深度学习技术设计出针对靶点的新的潜在药物化合物。通过该平台，研究人员将 TRAF2 - 与 NCK 相互作用激酶（TNIK）确定为抗纤维化靶点，并生成了小分子 TNIK 抑制剂 INS018_055。
- 成果：从目标发现到临床前候选药物提名，整个流程在大约 18 个月内完成。据 Insilico 估算，若采用传统药物发现方法，类似新药需要花费 4 亿多美元，时间可能长达 6 年，而利用生成式 AI，仅用两年半时间就完成了临床试验的第一阶段，成本仅为原来的 1/3。INS018_055 通过口服、吸入或局部给药，在体内不同器官中表现出理想的类药物特性和抗纤维化活性，且具有抗炎作用。目前，该药物已进入二期临床试验。
Atomwise 公司发现 TYK2 抑制剂1
- 研发过程：致力于运用 AI 和机器学习技术革新小分子药物发现领域，通过其专有的 AI 平台 AtomNet，将深度学习融入基于结构的药物设计。
- 成果：成功发现了一种 TYK2 抑制剂，显著缩短了药物的开发周期。
Recursion 公司抗癌药物研发4
- 研发过程：其精准肿瘤学管线中，曾有一款 MEK1 和 MEK2 别构小分子抑制剂被终止开发。通过将该分子与多种疾病和细胞模型进行交叉验证，利用机器学习算法确定了该药物可能的最佳适应证。另外，Recursion 与 Exscientia 合作设计了一款 CDK7 抑制剂 REC-617，对抑制 CDK7 活性的程度和持续时间进行了精准调控。
- 成果：MEK1 和 MEK2 别构小分子抑制剂针对具有 AXIN1 或 APC 突变的晚期或转移性癌症患者的 Ⅱ 期临床试验正在进行中。REC-617 在初步临床试验中表现出良好的安全性，一名接受治疗的卵巢癌患者已被确认达到 “部分缓解”，并且治疗持续时间已经超过 6 个月，另有 4 名患者在接受治疗长达 6 个月时，疾病维持稳定。
谷歌 DeepMind 公司 “阿尔法折叠”1
- 研发过程：开发的名为 “阿尔法折叠” 的 AI 工具，能够成功预测蛋白质的三维结构。
- 成果：改变了人们对疾病的理解，为药物研发提供了关键的结构信息，有助于研究人员更好地设计与蛋白质靶点相互作用的药物分子，显著提高了药物发现的效率。
Lantern Pharma 公司抗癌研发项目4
- 研发过程：其 AI 平台汇集了数百亿与肿瘤学相关的数据点，这些数据来自科学研究、临床试验和数据库。通过机器学习预测患者对候选药物的应答情况。
- 成果：该公司的抗癌研发项目从 AI 产生的洞见到进入首个人体临床试验，花费的时间大约是传统策略的一半，同时可降低成本高达 80%。