AI 技术在药物研发领域的应用日益广泛且深入，已成为推动该行业变革的重要力量，以下是其具体应用现状1：
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靶点识别方面：AI 能分析海量生物信息数据，快速筛选出潜在药物靶点。例如，IBM Watson Discovery 平台通过深度学习算法，仅用几个月就识别出一种新的癌症治疗靶点，比传统方法快了数年。DeepMind 的 AlphaFold 系统在蛋白质结构预测上取得突破性进展，为药物设计提供了有力支持，大大加快了靶点识别的进程，使研究人员能更高效地筛选出有潜力的药物靶点。
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药物设计与开发方面：通过模拟分子与靶点间的相互作用，AI 可预测药物分子的活性、安全性以及成药性。如 Atomwise 公司的 AI 药物设计平台，短短几周内就设计出针对埃博拉病毒的潜在药物。AI 还能帮助优化药物分子结构，提高生物利用度和稳定性，如利用生成对抗网络（GAN）等 AI 算法生成新的化合物结构，通过建立定量构效关系（QSAR）模型等预测化合物活性，减少实验筛选工作量。
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临床试验阶段：AI 技术通过分析临床试验数据，可预测患者对药物的反应，优化临床试验设计，提高成功率。比如 Flatiron Health 公司利用 AI 技术分析癌症患者数据，发现了有助于预测患者对特定药物反应的新生物标志物。此外，AI 还可用于临床试验模拟，预测药物在不同人群中的疗效和安全性，以及通过分析电子病历等医疗数据，快速筛选出符合临床试验条件的患者，提高患者招募的效率和准确性。
从市场规模来看，全球 AI 药物研发市场增长迅速，预计到 2025 年将达到 100 亿美元，年复合增长率超过 30%1。从参与企业类型来看，主要有大型药企、AI 制药初创企业和互联网头部企业4。大型药企如强生、辉瑞等，主要通过自建团队和业务合作进入 AI 药物研发赛道；互联网头部企业如腾讯，依托其 AI 模型和平台优势，以对外投资、自建 AI 药物研发平台和提供算法服务等方式跨界入局；AI 制药初创企业则依托其算法和数据优势，以 CRO 和自研管线为主要模式切入应用场景4。