药物获批情况
FDA批谁：2018.08.20首次批准
商标：Diacomit
通用名称：司替戊醇（Stiripentol）
公司：Biocodex
治疗：Dravet综合症
剂型：胶囊和口服混悬散剂
2018年8月20日，美国FDA批准了Diacomit(stiripentol)用于治疗2岁或2岁以上正在服用氯巴占（clobazam）的Dravet综合症患者的癫痫发作。Diacomit是一种抗惊厥的药物，是与氯巴占一起联合用于治疗Dravet综合症患者癫痫发作的处方药。
Dravet综合症，又称婴儿重症肌阵挛癫痫，1978年由Dravet首先描述，1989年由ILAE（国际抗癫痫联盟）正式分类的一种癫痫综合症，是癫痫性脑病中最严重的一种类型，同时也是遗传性癫痫中最有代表性的一种，主要由于SCN1A基因突变引起。患儿常发生频繁的药物难治性癫痫，癫痫发作形式多样，除认知功能发育迟缓外，部分患者晚期可发生步态共济失调。该综合症患者的姿势异常，头颈部弯曲变异很大，可从轻度的前倾直到重度颈肌张力障碍，出现“下颌贴胸”现象，年长的患者还出现躯干向前。
Dravet综合征是一种罕见的、严重的遗传性脑病，具有发病年龄早、发作形式复杂、发作频率高、智能损害严重、药物治疗有效率低、预后差、死亡率高等特点。预后较差是指高热、感染的诱发效应持续存在，在青少年期仍可发生热性惊厥持续状态，患儿几乎100%都有认知损伤，50%出现严重智力低下，但一般至4岁后就不再继续进展，有14%-20%的患儿死亡，主要原因在于癫痫的持续状态，因此有效预防和控制癫痫状态是防止患儿死亡的首要工作。
通常Dravet综合征出现在出生后一年内因持续发烧引起癫痫发作的婴儿身上。随后，其他典型的癫痫发作通常会出现。此外，可能危及生命需要紧急医疗护理的持续癫痫状态可能会随时发生。患有Dravet合症的儿童通常会出现语言和运动能力发育不良、多动症以及与他人相处困难等症状。
Diacomit的疗效是在两个多中心、安慰剂对照、双盲、随机的试验研究（研究1和研究2）中确定的。在该研究中招募的受试者要求是年龄在3岁到18岁之间并患有Dravet综合症且正遭受着每月至少4次的强直阵挛性癫痫发作，然而无法通过氯巴占和丙戊酸钠充分控制发作症状的患者。
在持续接受氯巴占和丙戊酸钠治疗1个月基础周期后，他们被随机选择接受附加的治疗，要么服用Diacomit，要么服用安慰剂进行为期两个月的双盲试验。这两项研究的主要疗效终点是应答率——应答是指患者在两个月双盲期间与一个月基础周期相比，其每月癫痫发作频率下降超过50%。
在这两项研究中，Diacomit组的应答率显著高于安慰剂组。在研究1(N=41)中，相比服用安慰剂组的患者(N=20)中仅有5%的应答，而服用Diacomit组的患者(N=21)中有71%的应答，43%的患者报告在研究期间没有通常的阵挛或强直性阵挛发作。在研究2(N=23)中，相比安慰剂组患者(N=11)仅有9.1%的应答，而Diacomit组的患者(N=12)中有67%应答，25%的患者报告没有癫痫发作。
Diacomit在人体中发挥抗惊厥作用的确切机制尚不清楚，但可能的作用包括通过GABAA受体介导的直接作用和抑制CYP450酶活性的间接作用。
常见的副作用(服用Diacomit至少10%的患者会出现)包括嗜睡症(嗜睡和困倦)，食欲下降，躁动，共济失调(协调和平衡受损)，体重下降，肌张力减退(低肌张力)，恶心，震颤，构音障碍(说话困难，在说话过程中难以形成文字)以及失眠。
Diacomit将以口服胶囊和配置口服混悬散剂的剂型方便服用，并且服药要求及注意事项必须与描述关于药物使用和风险的重要信息的病人用药指南一起分发给患者。与许多其他治疗癫痫的药物一样，最严重的风险包括自杀的念头、企图自杀、情绪激动、新的或恶化的抑郁、攻击性和惊恐发作。目前尚不清楚这种药物对2岁以下儿童是否安全有效，在非关键的试验中，关于6个月以上的患者的安全性的信息是有限的。
然而，面对临床少见的难治性癫痫对目前所有抗癫痫药物均不敏感的顽固性癫痫的代表--Dravet综合症，这样的世界性医疗难题，上述Biocodex公司的Diacomit已经获得显著优于安慰剂对照的临床试验疗效，获得了FDA批准治疗Dravet综合症，具有癫痫发作研究史上里程碑式的意义，值得期待