作者：admin发布时间：2012-11-01 19:13浏览：
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骨髓增生异常综合征（MDS）是一组临床表现、病理生理及遗传学改变多种多样的血液病，临床至少分为5种类型，主要有两大类，一类以难治性贫血（60-80%）、中性粒细胞减少或缺乏（50-60%）及中性粒细胞功能缺陷、血小板减少（40-60%）为主，并逐渐恶化；另一大类则骨髓中已经存在过多的原始细胞（5%-20%），为恶性肿瘤细胞。两大类都可以转化为急性白血病，后者已离白血病很近，具有与白血病一样的疾病本质。这类疾病以中老龄患者较多，治疗较为困难。本质上属于克隆性造血干/祖细胞发育异常的疾病，无效造血和高髓系白血病转化是其基本特征。
临床上对MDS的治疗主要有支持治疗、生物反应调节剂、表观遗传学调节剂、不同剂量的化疗、造血干细胞移植等方法，而对于高危患者，传统化疗虽可使部分病人的病情改善或完全缓解，但缓解期非常短，3年的生存率仅为5%，成功治愈的病例少见。近年来，去甲基化药物地西他滨治疗MDS取得较好的疗效，但仍难以维持疗效。异基因造血干细胞移植对MDS具有重要的治疗价值，是目前唯一能够治愈MDS的有效方法，中高危MDS患者移植治疗后的长期生存率可达1/3以上。但移植适应症、移植时机及具体的移植措施，还在不断讨论进步中。
一般来讲，如果患者处于MDS-RAEB阶段，将很快进展成为急性白血病。如果有移植的条件，可尽快移植，不一定需要进行化疗取得缓解。如果还没有确定供体，也可以在寻找供体的同时，选择地西他滨和小剂量化疗等措施，争取缓解，一旦确定供体，应尽快进行移植。目前的资料表明，年轻的患者总体疗效较好，但在50岁以上人群中，各年龄组疗效相近。
本例从确定诊断后，一直在考虑移植问题，但还是在转变成白血病后才真正确定要移植。问题也是许多病人和家属共同关心的，所以整理在此，供病友及其家人参考。其实如果一旦确诊为MDS-RAEB，找到供体，也打算移植，还是尽早进行为好。此时患者还未经多次化疗打击，身体一般情况比较好，对移植的耐受性也较强，总体结果会比较好一些。
如果读者希望对移植治疗MDS有进一步的了解，可以参考《异基因造血干细胞移植治疗MDS的几个问题》一文（http://www.haodf.com/zhuanjiaguandian/jmwang_822973692.html），这是笔者在2011年9月北京召开的中华医学会血液学分会造血干细胞移植年会上的报告和2012年6月在烟台召开的中国医师协会血液科医师分会年会上的报告的主要内容。
患者： 2011年3月末，腰痛，乏力，厌食，2011年4月——9月，先后在上海市公共卫生临床中心、仁济医院、瑞金医院、长征医院、闸北中心医院检查、治疗主要症状:血色素低，贫血，乏力，腰痛，舌苔厚，嘴巴没有味道 2011年4月1日——4月20日，上海市公共卫生临床中心 没有效果 2011年5月3日——5月13日，上海市瑞金医院妇科，经过血液科会诊，查得附红体病，并怀疑MDS。2011年6月28日在长征医院血液科检查，怀疑血液病，经介绍进入上海市闸北区中心医院血液科骨髓穿刺，怀疑MDS。 2011年7月20日在长征医院经上海市血液疑难病会诊专家组会诊：MDS—RAEB—Ⅱ。 2011年7月20日——2011年9月14日，在闸北中心医院进过两个疗程的化疗，于9月14日出院，所用化疗方案:CAG方案，病情缓解后出院。 2012年1月5日—1月25日，在岳阳中西医结合医院利用TA方案进一步化疗。
1、请问这种病可以治愈吗？
2、请问这种病可以进行骨髓移植吗？
3、骨髓移植大约需要多少钱？可以利用医保吗？
4、骨髓移植成功率有多少？需要注意什么？需要我们怎么做？
上海长海医院血液内科王健民：MDS-RAEBII通常应该进行移植治疗,治愈率较其它方法要高。普通化疗缓解率比较低,持续时间较短。移植是可以进入医保的。移植手术本身目前的成功率还是比较高的。如果需要进一步了解,请您带齐资料来门诊咨询,因为这个问题比较复杂，需要面诊。
患者：王教授，您好： 十分感谢您的帮助，请问骨髓移植需要准备多少钱？
我已经挂了您2月2日的网上预约，但现在没有回音，2月2日，我会去您那里，如果没有预约上，是否可以给加个号，谢谢您。
上海长海医院血液内科王健民：同胞供体异基因移植在我院平均约20万元，根据病人的病情\供体情况\年龄\移植是否顺利,不同的人会有不小的差异，所以需准备30万以上。非血缘供体移植可能会需要多准备5万元左右。医保会负担其中相当一部分费用。上海市慈善基金会还会对部分上海户籍的经济困难人群提供一定数额的善款资助，这需要相应的申请手续。
2日上午的特需门诊,挂号会容易一些.请记得带齐您过去看病的资料。
患者：王主任，您好： 我们昨天去过您那里，您的回答让我们增强了治疗该病的信心，谢谢您。据上海市血液中心的人讲：现在上海市血液中心更换了配型的药液，什么时候出配型结果不好说，让我们到苏州去做，我想问，除了上海市血液中心外，在上海哪里还可以做配型？我们家里有3个供者在哈尔滨市，他们在哈尔滨做配型可以吗？供者做配型前是否要进行体检？供者血液配型满足什么条件可以做骨髓移植？我们是否可以在您那里进行化疗？
上海长海医院血液内科王健民：
上海我们只送标本去上海市血液中心。您也可以去苏州做,我们同他们的组织配型实验室也有很好的合作关系，也经常送标本去那里的。这两个实验室都是中华骨髓库认证的实验室。另外,如果您家的供体是亲属,也可以从哈尔滨直接送标本去华大基因公司或苏州的实验室,标本是可以快寄的。我们可以帮你联系从上海送病人及在沪亲属的标本送华大(曾经病人的标本是免费的,现在是否还免费需要再了解一下)。但是如果亲属均配不上,需要去骨髓库找,病人的标本还是要送苏州或上海的配型中心。供体在配型前只要身体以往无问题就可,配型结果出来后再选择合适的人去体检。
目前您还没有确定供体，在原诊治医院治疗比较好,因为我们这里床位紧张,住院等待时间较长。待确定供体后可来我院进行移植相关的准备。
患者：2011年6月——2012年3月14日，共在闸北区中心医院进行过3次化疗，岳阳中西医医院1次化疗，现在白细胞偏低，血红素8克，其他正常，想在您那里挂号做骨穿。
上海长海医院血液内科王健民：
您可以挂号门诊,做相关的检查。点击这里查看我的门诊时间。
患者：7月3日后曾在上海市第六人民医院、上海道培医院、上海市闸北中心医院、上海市岳阳中西医结合医院治疗。现在病人已经由MDS转化为白血病，想进行骨髓移植，供者是其弟弟，血型等均一样，是全相合，请问骨髓移植可以吗？尤其想到您那里，不知是否可以？
上海长海医院血液内科王健民：
如果身体状况合适移植,来我院移植当然是可以的。但您还需要带齐资料先来我处门诊,评估一下目前的情况，如果我们觉得是适合移植的，会进一步指导您采取进一步的措施。