分子靶向药物治疗是近年来肿瘤治疗的研究热点。它是以肿瘤细胞过度表达某些标志性分子作为靶点，选择针对性的阻断剂，干预与肿瘤发生密切相关的信号传导通路，抑制肿瘤的生长、进展、转移，属于肿瘤治疗的新途径。
目前结直肠癌的靶向治疗药物主要有两类：
一类是以血管内皮生长因子（VEGF）及其受体（VEGFR）为靶点的药物；另一类是以表皮生长因子受体（EGFR）为靶点的药物。
下面分别简单了解一番：
以VEGF受体为靶点的药物
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第一种是贝伐单抗（Bevacizumab，商品名为Avstin），一种针对血管内皮生长因子（VEGF）的149-KD的重组人类单克隆IgGI抗体，由93%人类结构域和7%的鼠类衍生物结构域组成。该药能选择性地抑制VEGF，从而阻止VEGF与VEGFR1、VEGFR2结合而激活，抑制血管形成。研究结果显示联合应用贝伐单抗能提高结直肠癌的一线、二线化疗方案的疗效。如果同时与表皮生长因子受体（EGFR）为靶点的药物爱必妥联合，则可进一步提高疗效。
第二种是PTK787/ZK222584，一种新型肽嗪类小分子口服化合物。属于一种选择性酪氨酸激酶抑制剂，主要抑制VEGFR1和VEGFR2，对VEGFR3、c-KIT和PDGFR-β也有抑制作用。前期研究证实有抗血管生成和抗肿瘤的作用。Ｉ期研究也显示了该药具有抗癌活性和良好耐受性。
第三种是SU011248，一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要作用于VEGFR２和PDGFR-β，具有有抗血管生成和抗细胞增殖活性的作用。
第四种是SU5416，能作用于VEGFR的酪氨酸激酶系统，抑制肿瘤转移、微血管形成和细胞增殖，临床Ｉ/Ⅱ期研究显示治疗结直肠癌有较好的应用前景。但联合IFL方案的III期临床研究未证实有明显效果。
第五种是塞来昔布（Celecoxib），一种选择性性环氧化酶－２（COX-2），此药首先被用于治疗类风湿关节炎和骨关节炎。近来发现有抗血管生成和阻断肿瘤细胞生长的作用，对Peutz-Jeughers综合征胃肠道息肉也可能有治疗效果，但其前景还有待进一步研究。
以EGFR受体为靶点的药物
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第一种是西妥昔单抗，又称爱比妥（Cetuximab,C225），是一种表皮生长因子受体（EGFR）的IgGI人鼠嵌合的单克隆抗体，可与表达于正常细胞和多种癌细胞表面的EGFR特异性结合，并竞争性阻断EGFR和其他配体的结合，通过对酪氨酸激酶（TPK）的抑制作用，阻断细胞内信号传导途径，干扰肿瘤生长。侵袭和转移，抑制细胞修复和血管发生，诱导癌细胞的凋亡。单剂量应用西妥昔单抗即可抑制肿瘤细胞的生长，如果和其他化疗药物应用，则有协同作用。
第二种是ABX-EGF，是一种完全人源化的单克隆抗体，与EGFR有高度亲和力，能阻断EGF和TGF-α与EGFR的结合，抑制EGFR磷酸化，下调细胞表面受体的表达，抑制肿瘤细胞的增殖。该抗体对EGFR过度表达的肿瘤疗效显著，而且可增强多种细胞毒药物的活性。
第三种是厄洛替尼（Erlotinib），一期临床试验证实对结直肠癌患者有一定疗效，其二期临床试验也已经开始，效果还有待证实。厄洛替尼联合其他化疗的方案也在进行，如与FOLFIRI联合，但因毒性太大而未能进行下去。
第四种是GW572016，二期临床试验采用单药作为二线方案治疗转移性结直肠癌患者，安全性和耐受性很好，但临床有效率欠佳。其联合化疗方案实验目前正在进行，结果尚待证实。
结直肠癌分子靶向药物治疗中，除上述以血管内皮生长因子（VEDF）受体为靶点和以表皮生长因子受体（EGFR）为靶点的两大类药物外，关于结直肠癌肿瘤疫苗的研究也取得了一定的进展，并出现了具备进一步研究前景的疫苗，如TroVax等。