(一)治疗
1.APL 是急性白血病中病情十分凶险的一种类型，其出血症状是十分常见的，发生率达72%～94%，明显高于其他急性白血病，往往是弥散性血管内血(DIC)的表现，尤其是在化疗过程中DIC可以加重，常致患者早期死亡。由于APL有其独特的染色体异常，即t(15;17),产生融合基因PML-RARα及其编码的蛋白，故其治疗与其他AML有所不同，随着近阶段对APL的研究进展，使得其治疗成为白血病治疗最成功的范例之一，早在20世纪70年代就已明确，APL对蒽环要药物非常敏感，单独应用化疗的治疗效果优于AML的其他类型，维A酸(ATRA)和砷剂的出现使APL的疗效发生了极大的改观。在诱导治疗的同时,给予积极的支持治疗也十分重要,包括抗感染、输血小板、输血等。
(1)诱导分化治疗：在维A酸(ATRA)临床应用之前，体外实验证实维A酸(ATRA)能诱导白血病细胞株(如HL-60细胞)和APL原代细胞分化。1986年我国学者在国际上首次使用全反式维A酸诱导分化治疗APL，并获得了成功，目前维A酸(ATRA)诱导分化疗法主要用于APL，并已开始尝试于其他类型的AML及一些实体瘤。维A酸对肿瘤细胞的作用机制与化疗药物不同，它通过促进APL细胞的分化、纠正出凝血机制的异常，避免化疗所致的骨髓抑制和诱发DIC的可能，使白血病的治疗出现了重大的突破，使APL的预后大为改观。
①维A酸(ATRA)的用法和疗效：
A.一般剂量：维A酸(ATRA)治疗APL的一般剂量为45mg/(m2·d)，分次口服，疗程30～45天。对初治APL患者，维A酸(ATRA)的CR率可达90%左右。
B.小剂量：小剂量维A酸(ATRA )15～25mg/(m2·d)，分次口服，治疗APL以减轻维A酸的毒副反应，结果表明小剂量治疗可达到一般剂量的CR率。然而在降低维A酸(ATRA)毒副反应方面的报告不尽一致。Castaigne等分别以25mg/m2与15mg/m2 维A酸(ATRA)治疗APL，结果认为在疗效、激发高白细胞症、维A酸综合征和药代动力学方面两组之间无明显差异。
②诱导期治疗方法的改进：一般主张在维A酸(ATRA)治疗中合并化疗，待白细胞已升至3×109/L以上应用化疗，这样既可防止维A酸综合征的发生，又可提高CR率，延长CR期。国内孟氏报道，服用维A酸(ATRA )15天后改用化疗治疗APL是安全的。欧洲协作组对93例白细胞数低于5×109/L的初发APL的研究显示，先维A酸(ATRA后化疗和维A酸(ATRA)+化疗的两组病人临床完全缓解率无区别，但维A酸(ATRA)+化疗一组病人2年内的复发率显著低于先维A酸(ATRA)后化疗组。表明维A酸(ATRA)与化疗同时使用，更能发挥化疗对维A酸( ATRA)的补充作用，并降低复发率。意大利协作组用维A酸(ATRA )45mg/m2诱导治疗的第6～8天同时予DA 12mg/(m2·d)，完全缓解率高达92%。另外有些病例单纯应用ATRA不能控制病情，也可加用小量的阿糖胞苷(Ara-C)或减量的AA、DA方案。
单用维A酸(ATRA)诱导和维持治疗患者的主要问题是早期复发，中位CR期仅5个月。此时产生ATRA耐药和白血病复发的主要原因可能是长期使用维A酸(ATRA)使血浆中生成ATRA代谢酶，以致维A酸(ATRA)的血药浓度下降，不足以维持白血病细胞继续分化成熟;或白血病细胞在维A酸(ATRA)诱导下合成ATRA结合蛋白，从而阻止药物进入细胞核发挥诱导分化作用。不少作者发现，在始终单用ATRA治疗的缓解患者中，大都PML-RARα融合基因表达持续阳性，且其表达与白血病复发高度相关。但若加用化疗，则可使PML-RARα表达转阴，患者的缓解生存期也显著延长。因此尽管使用维A酸(ATRA)治疗已经获得高CR率，化疗对APL的长期缓解乃至治愈依然是必不可少的。
然而，诱导缓解治疗采用维A酸(ATRA)也有助APL延长缓解。表2摘要介绍国外作者报道的APL治疗效果：患者诱导缓解使用维A酸(ATRA)±化疗，缓解后均用化疗巩固强化，结果显示各家报道的EFS，凡在诱导化疗时采用维A酸(ATRA)+化疗组都明显优于同期或历史对照的单用化疗组。这说明维A酸(ATRA)能增加APL对化疗的敏感性，明显减少本病复发，两者相辅相成。
③缓解后治疗：维A酸(ATRA)联合应用化疗能显著改善病人的预后。上海血液病研究所对一组(70例)用DA或HA，维A酸(ATRA)，巯嘌呤(6-MP)+甲氨蝶呤(MTX)序贯治疗的回顾性研究表明，平均5年无病生存率为70%±6%。另一项回顾性研究表明，64例联合应用维A酸(ATRA)和化疗的病人5年无病生存率为58.5%±10.4%，而另一组(47例)单用化疗的病人只有26.7%±9.4%。Tallman等开展的前瞻性研究也证实了这一点，即诱导缓解和强化巩固时都使用维A酸(ATRA)的病例，疗效好于单用化疗者。在有效预防AT-RA综合征的基础上联合化疗，90%的初发病人都得到缓解，而单用化疗即使在初发病人缓解率也很难达到80%。法国Fenaux等报告一组54例APL用维A酸(ATRA)治疗，CR率90%，以后用强化疗巩固，2年无事件生存(event free survival，EFS)率68%，生存率81%。日本成人白血病研究组于1995年报道109例APL，予维A酸(ATRA)或维A酸(ATRA)加化疗取得CR后(89%)，予化疗巩固，23个月的EFS为75%(66%～83%)，取得CR的DFS为81%(7l%～91%)。一般主张缓解后应该使用化疗及维A酸交替应用的方案。