由于病因和发病机制尚未完全阐明，迄今为止MDS还没有统一的特异治疗方案。但对于MDS治疗原则的认识已逐渐趋于一致。
虽然MDS就其实质来说是一组恶性克隆性疾患，转变为白血病的危险性很高，但患者的自然临床过程和转归差异极大，真正转变为AML的患者不超过总体的30%。多数患者终其一生并未发生白血病转化，而是一直处于顽固性血细胞减少状态。这些患者生活和生命所受到的实际威胁是血细胞减少所引致的生活质量劣化和并发症，如感染、出血、贫血性心脏改变等。加之，根据现行诊断标准和检测手段所诊断的早期低危MDS，并不能百分之百地肯定其恶性性质。因此，MDS的治疗必须个体化地分别决策。对于有明确白血病基本表征的患者，如RAEB-Ⅱ、RAEBT，可考虑采用与AML基本相同的治疗选择，目标是杀灭恶性克隆，恢复正常造血功能。对于大多数病程平稳、主要表现顽固性血细胞减少，而基本上没有恶性表征的患者，如RA、RARS以及某些RAEB-Ⅰ，则治疗目标应是提高血细胞数量和保持较好的生活质量。对这类患者不宜过早地使用风险很大的强烈化疗手段。
经验证明，IPSS危度评估、患者年龄以及包括染色体核型在内的血细胞生物学特性检测，对于MDS治疗决策有重要指导意义。
现将已经用于MDS的各种治疗手段分述如下。
1.支持治疗
贫血严重者定期输用浓集红细胞以保持较好的生活质量。血小板<20×109～30×109/L且出血倾向明显者可输用浓集血小板。合并感染者有指征地使用抗感染治疗，必要时辅用静脉丙种球蛋白输注。因反复输血而有铁负荷过多表征者可予驱铁治疗，等等。对于低危MDS支持治疗应作为基本治疗手段。
2.促进血细胞生成和分化成熟，减少无效造血,属于这一类的药物主要适用于低危MDS患者，但疗效均不够满意。
(1)雄激素类：司坦唑(康力龙)2mg，3次/d;达那唑200mg，3次/d;十一酸睾酮(安雄)80mg，3次/d，接受治疗的患者中约30%左右可有血红蛋白不同程度的升高。
(2)细胞因子：已经较多用于治疗MDS的有以下几个重组造血因子。但各报道中治疗例数均较少，而且使用剂量、疗程以及疗效等相差很大，还不能得出比较成熟的结论。
①红细胞生成素(EPO)：使用的剂量50～300U/(kg·d)，多数作者认为需>200U/(kg·d)。每周给药2～7次不等，连用6～12周，直至半年。20%左右的患者可脱离或减少输血，或红细胞和血红蛋白有所升高。白细胞和血小板数基本上无改变。未发现明显毒副作用。骨髓细胞体外培养有红系集落生长而且EPO能刺激集落增多者，血浆中内源性EPO<200U/L者，疗效较好。
②非格司亭(粒细胞集落刺激因子)：使用剂量有大剂量(50～500μg/m2)和小剂量(0.1～10μg/m2)两种方案，每天1～2次，连用4～8周或更长。80%～90%的病例白细胞数和中性粒细胞绝对数升高。少数患者还有红细胞和(或)血小板升高。停药后白细胞常在1月之内回落至治疗前水平。持续用药可维持疗效。副作用有恶心、厌食、骨痛、高尿酸血症等。非格司亭治疗有效病例原有的染色体核型异常维持不变，造血仍为单克隆性。一项国际多单位合作的临床实验，研究高危MDS患者(RAEB/RAEBT)长期使用非格司亭的影响，结论认为与对照相比转白率和存活时间均无明显差别。
③莫拉司亭(粒单细胞集落刺激因子)：使用剂量从5～10μg/(m2·d)到750μg/(m2·d)，连用7～14天。50%～80%的患者有白细胞和中性粒细胞升高，而且呈剂量依赖性。少数病例可有输血需求减少或血小板升高。但骨髓中原始细胞>10%～15%者用药后原始细胞常进一步增多。毒副作用有发热、流感样症状、白细胞过度增高、骨痛、嗜睡等。
④白细胞介素-3(IL-3)：使用剂量30～100μg/(m2·d)，连用4～28天或更长。30%～60%的患者中性粒细胞升高，10%～30%的患者血小板升高，未见到对贫血的疗效。毒副作用有发热、骨痛、头痛等。
(3)诱导分化剂：
①维甲类药物：A.13-顺式-维A酸(13-CRA)治疗MDS的报道较多。剂量20～120mg/(m2·d)，或2～4mg/(kg·d)，连用6～8周直至数月。10%～30%的患者有程度不等的疗效。但随机对照研究表明疗效并不明显优于支持治疗组或安慰剂组，甚至有迹象显示转白率增加。B. 维A酸(全反式维A酸)治疗MDS的报道较少。上海瑞金医院治疗50例，使用的剂量为30～90mg/d，疗程1～9个月。疗效43%，其中16%疗效显著。但Aul等用同样剂量治疗15例MDS，未取得明显效果。总的说来，维甲类药物治疗MDS的效果并不理想，而且黏膜干燥、皮肤皲裂、骨关节痛、肝脏损害等毒副作用普遍。只可对少数患者选择试用。