PFS 并不是对所有肿瘤类型都适用,也不是所有肿瘤都适合作为主要疗效终点。
它的适用性取决于肿瘤生长速度、现有治疗手段、临床结局特点。
一、PFS 适用的肿瘤(非常常用)
满足这些特点的肿瘤,PFS 很合适:
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晚期、不可切除
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进展相对较快
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有明确可测量病灶
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现有治疗有限,后续治疗对生存影响不极端大
典型适用癌种:
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晚期非小细胞肺癌
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乳腺癌(晚期 / 转移性)
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结直肠癌
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胃癌、食管癌
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肾癌、肝癌
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卵巢癌等
这些肿瘤病灶易测量、进展可清晰判断,PFS 能较早体现疗效,是靶向药最常用终点。
二、PFS 不太适用 / 不推荐作为主要终点的肿瘤
1. 进展极慢、自然病程很长的肿瘤
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前列腺癌(尤其去势抵抗型以外)
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慢性淋巴细胞白血病(CLL)
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部分惰性淋巴瘤
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神经内分泌肿瘤(部分惰性)
问题:
肿瘤几年才轻微进展,PFS 差异很小,不能真实反映获益,更适合看 OS、至治疗失败时间 TTF、症状控制。
2. 难以用影像学准确评估的肿瘤
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脑瘤(胶质瘤)
水肿、坏死、放疗改变 vs 真实进展难区分,常用 RANO 标准,PFS 参考价值有限。
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浆细胞疾病(多发性骨髓瘤)
无明确靶病灶,用 M 蛋白、骨髓浆细胞评估,不主要靠 PFS。
3. 恶性程度极高、快速死亡的肿瘤
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胰腺癌、部分晚期胆管癌、肝癌
有时 PFS 延长,但 OS 无获益,监管机构不一定认可。
4. 恶性淋巴瘤、白血病等血液肿瘤
多用:
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ORR、CR 率
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DOR(缓解持续时间)
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EFS(无事件生存期)
PFS 一般不作为首选主要终点。
三、总结一句话(最精炼)
PFS 主要适用于有可测量病灶、进展较快的实体瘤;
对惰性肿瘤、脑瘤、血液肿瘤等并不普遍适用,也不适合作为唯一或主要疗效判断标准。