一、有效性常用指标

1. 肿瘤客观评价指标（基于 RECIST 标准）

• ORR（客观缓解率）
   
  达到完全缓解（CR）+ 部分缓解（PR）的患者比例。
• DCR（疾病控制率）
   
  CR + PR + 疾病稳定（SD）的比例。
• CR（完全缓解）：肿瘤全部消失
• PR（部分缓解）：肿瘤缩小 ≥30%
• SD（疾病稳定）：介于 PR 和 PD 之间
• PD（疾病进展）：肿瘤增大 ≥20% 或出现新病灶

2. 生存类终点（最重要）

• OS（总生存期）
   
  从用药到任何原因死亡的时间 → 金标准
• PFS（无进展生存期）
   
  从用药到肿瘤进展或死亡的时间 → 靶向药最常用
• DOR（缓解持续时间）
   
  首次达到缓解 → 再次进展的时间
• TTP（至疾病进展时间）
   
  类似 PFS，但不计死亡

3. 其他

• 生活质量评分（QoL / PRO）
• 生物标志物变化（如肿瘤突变负荷、靶蛋白表达下降）

二、安全性常用指标

1. 通用安全性指标

• AE（不良事件）
• TRAE（治疗相关不良事件）
• SAE（严重不良事件）
   
  致死、危及生命、需住院、致残等
• 因 AE 停药率 / 剂量中断率 / 剂量降低率

2. I 期临床专用

• DLT（剂量限制性毒性）
   
  该剂量下出现不可接受的严重毒性
• MTD（最大耐受剂量）
   
  不出现过多 DLT 的最高剂量
• RP2D（II 期推荐剂量）

3. 毒性分级与关键器官监测

• CTCAE 分级（1–5 级）
   
  重点关注 ≥3 级 AE
• 实验室 / 器官安全指标：
  • 肝功能：ALT、AST、胆红素
  • 肾功能：肌酐、尿蛋白
  • 心脏：血压、QTc 间期、LVEF
  • 肺部：间质性肺病 / 肺炎
  • 血液：白细胞、中性粒细胞、血小板
  • 皮肤：皮疹、手足综合征
   

三、最简记忆版（考试 / 汇报专用）