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生成式 AI 技术：英矽智能的 ISM001 - 055 是一款由生成式 AI 驱动发现与设计的小分子抑制剂，用于特发性肺纤维化（IPF）治疗1。其利用人工智能平台 Pharma.AI 筛选靶点，并设计药物3。该平台的靶点发现引擎 PandaOmics 通过对与组织纤维化相关的组学和临床数据集进行训练，经过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建等过程，生成潜在靶点列表，再经自然语言处理模型分析大量文本文件，确定 TNIK 为抗纤维化靶点25。小分子化合物设计引擎 Chemistry42 根据基于结构的药物设计策略生成创新分子结构，并经多次迭代筛选，综合考虑药物的溶解度、理化性质、毒性等参数进行优化，得到候选分子 ISM001 - 05525。在一项 IIa 期临床试验中，ISM001 - 055 达到了主要研究终点即药物的安全性验证，同时达到了次要研究终点即初步疗效验证，在用力肺活量这一评测 IPF 患者肺功能改善的重要指标上呈现出剂量依赖性的药效趋势1。
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基于 AI 的靶点发现与分子设计综合技术：同样以英矽智能为例，其 “端到端” 人工智能药物发现平台整合了靶点发现、分子设计以及临床试验结果预测等多种功能25。通过 PandaOmics 发现全新靶点，Chemistry42 设计小分子化合物，InClinico 对临床试验结果进行预测25。这种综合技术使得从疾病相关数据挖掘到最终药物分子的设计与评估形成一个有机的整体，在 ISM001 - 055 的研发过程中得到了成功验证，展示了 AI 在药物研发全流程中应用的潜力。
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AI 辅助的分子优化技术：在药物发现中，AI 可用于对初步筛选出的分子进行结构优化，以提高其成药性。例如，通过机器学习算法预测分子的各种性质，如 ADMET 性质（吸收、分布、代谢、排泄和毒性），并根据预测结果对分子结构进行调整。虽然没有具体某一款药物仅因这一技术单独取得临床试验成功的明确案例，但在英矽智能等公司的药物研发过程中，在生成候选分子后进行的优化环节其实就运用了此类技术，是药物能够成功进入临床试验并表现出良好效果的重要支撑因素之一。
此外，波士顿咨询公司（BCG）的研究报告显示，AI 生成的药物分子在 I 期临床试验中的成功率高达 80%-90%，明显高于行业历史平均水平4。这表明 AI 在设计或识别具有药物特性的分子方面具有很强的能力，从侧面反映了多种 AI 药物发现技术在临床试验阶段的潜力4。