临床试验预测模型在药物研发中的应用案例

人工智能预测 ADC 药物疗效1

• 案例背景：HER2 阳性乳腺癌具有侵袭性强、易复发转移的特点，新一代抗 HER2 ADC 药物在治疗中虽有显著效果，但不同患者对其敏感性存在差异，缺乏预测疗效的实用工具。
• 模型建立：复旦大学附属肿瘤医院邵志敏教授领衔的团队，在前期 HER2 阳性乳腺癌新辅助精准治疗临床试验基础上，结合数字病理和空间组学技术，整合患者临床病理特征、H&E 染色数字病理图像和 HER2 免疫组化染色数字病理图像，应用人工智能方法提取和筛选关键变量，建立了预测新一代 ADC 药物 SHR - A1811 疗效的实用模型。
• 模型效果：该模型在训练集和验证集中的曲线下面积（AUC）分别达到 0.95 和 0.86，能较好地预测药物疗效，为新一代抗 HER2 ADC 药物的精准应用提供了有力参考工具。

小样本学习技术预测药物相互作用2

• 案例背景：药物研发中，药物相互作用（DDI）预测是临床研究的重要部分，但药物标签数据稀缺，传统数据驱动方法在构建的稀疏药物 - 药物互作用网络上表现不佳。
• 模型建立：清华大学电子工程系姚权铭助理教授课题组采用小样本学习方法，在医药领域首次提出 “药物相互作用的知识子图学习方法（KnowDDI）” 和 “基于流的图神经网络与生物医学网络的新兴药物相互作用预测（EmerGNN）”。通过引入生物医药网络，构建新的医药图谱，从图谱中提取目标药物之间的关系路径作为子图，并设置注意力权重，建立基于流的图神经网络 EmerGNN。
• 模型效果：在公共数据集上的实验表明，EmerGNN 在预测准确性和可解释能力上显著优于基线方法，数据需求量显著降低，为药物研发中的药物互作用预测提供了有效算法和工具。

数字孪生技术提高临床试验效率3

• 案例背景：随机临床试验通常面临时间长、成本高、患者数量需求大等问题，数字孪生技术在医疗保健领域的应用逐渐受到关注，有望改善这些状况。
• 模型建立：Unlearn.AI 尝试为临床试验参与者们生成数字孪生，通过建立能够全方位模拟人体状态的数字孪生副本，对临床结果进行全面预测。
• 模型效果：该数字孪生模型能够减少与临床研究相关的时间与成本投入，降低了需要参加试验的患者数量，目前正在与多家制药企业合作部署其平台，以提高临床试验的效力。