中国罕见病联盟执行理事长、中国医院协会副会长李林康18日对记者表示，罕见病不仅是重要的医学和公共卫生问题，也是亟待解决的社会保障问题。“我们希望，多方携手，加快构建如同彩虹般的多层次罕见病医疗保障体系，给予他们追求理想的‘支点’。”李林康表示。
“罕见病”是发病率极低、患病总人口数极少的疾病。很多罕见病面临着无药可用的难题。“企鹅宝宝”“握焰求生者”“被呼吸机困住的人”“黏宝宝”分别代表着戈谢病、法布雷病、庞贝病、黏多糖贮积症I型（MPS I）患者。目前，中国国内这些疾病确诊患者人数最少的仅数百人，是罕见病中的罕见病，即“超罕见病”，治疗负担很重。
“罕见病药物由于患者稀少、病情严重，研发和生产成本也相应较高，在量价挂钩原则下，超罕见病患者人均分摊的治疗成本远高于常见病乃至一般罕见病。”在“呐罕·与共”2024年罕见病峰会上，蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方表示。
复旦大学公共卫生学院卫生经济学教授胡善联表示：“基本医保保基本、尽力而为、量力而行的定位意味着罕见病保障不可能全部由基本医保买单，保障水平的进一步提升，需要依靠多层次医疗保障体系的不断完善。”这位学者说：“在中国罕见病用药保障探索中，地方罕见病‘专项基金’‘大病保险’‘普惠型商保’‘医疗救助’等模式，进一步完善罕见病的保障，已为罕见病患者撑起生命的‘医靠’。”
跨国医疗健康企业副总裁、大中华区商务解决方案总经理邵文斌直言：“就医保准入来看，罕见病药品的成功率近年来有显著提升，2023年医保目录有15款罕见病药物被纳入。对于价值较高的罕见病药物支付标准，制药企业与医疗保障决策者之间仍存在分歧，主要表现在罕见病药物高人均研发成本导致的高价格以及‘理论患者数’转换成‘实际用药人数’时的不确定等现状。医疗保障的可持续，需要基本制度在多层次医疗保障体系中的角色从‘主导’向‘牵头’转变，引入多元化支付以提升总体保障能力，基本制度界定保障范围，非基本制度提高保障待遇。”
据悉，近年来，国家高度重视罕见病的研究、医疗和保障事业发展，各方面工作取得了长足的进步，进一步助力超罕见病群体的生命健康权得到更好保障，成为各界讨论的焦点之一。李林康认为，罕见病群体已经看见人生的“彩虹”。
近年来，中国已有多个省份针对罕见病探索建立了各具特色的多层次保障方案，解决核心痛点是目录外的罕见病高值药保障。如今，地方罕见病用药保障机制逐渐形成以浙江、江苏为代表的“专项基金”模式，以山东、成都、湖南为代表的“大病保险”模式，以佛山为代表的“医疗救助”模式，以上海为代表的“普惠型商保”模式等。